7月23日，接纳上海雅科生物科技无限公司研发的BCMA/GPRC5D双特异CAR-T细胞医治手艺 (YK-BCMA-GPRC5D BoomTM, YK-CAR-069)，由徐州医科大学血液病研讨所医疗团队停止I期临床实验的研讨功效在国际着名期刊颁发：Anti-BCMA/GPRC5D bispecific CAR T cells in patients with relapsed or refractory multiple myeloma: a single-arm, phase 1 trial, The Lancet Haematology (Impact factor: 15.4)。徐州医科大学血液病研讨所徐开林传授、李振宇传授，复旦大学性命迷信学院兼职传授/上海雅科生物科技无限公司CEO张鸿声传授为本文配合通信作者，徐州医科大学血液病研讨所的周典博士、孙乾博士和夏洁云博士为文章的配合一作。
多发性骨髓瘤是一种源于浆细胞的恶性肿瘤，虽然满身化疗、喷射医治和造血干细胞移植（HSCT）等医治方式已取得本色性停顿，但这类疾病还没有有用的治愈方式。靶向B细胞成熟抗原（BCMA）被以为是医治复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）的抱负靶点，但是，BCMA在恶性浆细胞中的抒发存在异质性，同时，利用BCMA CAR-T细胞医治后，肿瘤细胞外表BCMA抒发的下调或丧失也是疾病复发的罕见缘由。
GPRC5D是一种G卵白偶联受体，属于7次跨膜卵白，在一般构造抒发无限，但在多发性骨髓瘤细胞中却特同性高抒发，另外，骨髓中GPRC5D过抒发与多发性骨髓瘤患者预后不良相干。此前，雅科生物研发的GPRC5D 单特异CAR-T已在R/R MM患者医治中闪现出国际抢先疗效，总减缓率跨越90%。是以，GPRC5D是与BCMA结合医治R/R MM的抱负靶点。
此项临床实验初次接纳国际抢先的BCMA/GPRC5D双特异CAR-T细胞医治手艺，胜利医治了21例R/R MM患者，并取得总减缓率 (ORR) 86% (18/21)的优良疗效。在回输最优剂量，2 x 106/kg的12名患者中，ORR为91.7% (11/12)，CR/sCR到达75% (9/12)，VGPR为16.7% (2/12)。
值得一提的是，在本次临床实验中，4名BCMA阳性患者全数取得应对和MRD阳性，此中，2名患者 (50%) 取得sCR；6名GPRC5D阳性患者中，5名 (83%)患者取得应对和MRD阳性，此中，4名患者 (67%)取得sCR。
同时，本次临床实验也证实了BCMA/GPRC5D 双特异CAR-T细胞医治的宁静性。在21例患者中，细胞因子开释综合征（CRS）产生率为71%，且均为1级或2级CRS；仅1例回输剂量为最大耐受剂量4 x 106/kg的患者产生1级ICANS，回输剂量在最大耐受剂量以下的患者中，均未察看到ICANS或3级以上细胞毒性。
BCMA/GPRC5D双特同性CAR-T细胞医治在复发或难治性多发性骨髓瘤患者中显现出杰出的宁静性和使人鼓励的疗效，这一双特同性CAR-T的呈现为因BCMA或GPRC5D抗原异质性形成CAR-T细胞医治生效的患者带来了治愈的但愿。
